La Fondazione Telethon in visita al Lions Club Mirandola

Tutti conoscono Telethon poiché rappresenta un lungo programma televisivo  (una vera maratona, da cui deriva il proprio nome) che entra nelle nostre case per raccogliere fondi, ma è poco conosciuta per ciò che fa. E’ venuta a spiegarlo magistralmente ai soci del Lions Club Mirandola (e ai loro ospiti) la Dott.ssa Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon, graditissima ospite d’onore  in un recente incontro svoltosi a Villa Fondo Tagliata (Mirandola).

Telethon si occupa di raccogliere le offerte del pubblico e di indirizzarle verso lo studio di terapie per le malattie genetiche rare. Queste sono malattie congenite gravissime, dovute a difetti del DNA, per cui chi ne è affetto vive pochi anni, talvolta in condizioni devastanti. Sono altresì rare, poichè colpiscono pochissimi soggetti. Per tale motivo, esse non sono interessanti per le aziende farmaceutiche che, infatti, non investono e non si impegnano finanziariamente per trovarne i rimedi. Telethon nacque dalla estrema determinazione delle famiglie degli ammalati, che si associarono  per chiedere aiuto agli italiani e poter così finanziare, in modo sussidiario rispetto allo stato, la ricerca di mezzi di cura per i propri cari, nella speranza, mai doma, di fornire loro una prospettiva di vita. E i risultati, sotto la direzione, dapprima solo scientifica e, poi, generale, della Dott.ssa Pasinelli, sono stati entusiasmanti, poiché Telethon negli ultimi 20 anni ha raccolto 300 milioni di Euro, finanziato più di 2000 progetti di ricerca, studiando oltre 400 malattie genetiche e trovando la cura (risolutiva) per alcune di esse. Grazie a Telethon, più di 100 bambini, per i quali, altrimenti, non ci sarebbe stato scampo, sono stati guariti. La dott.ssa Pasinelli, già laureata in farmacia e vincitrice del prestigioso Premio Bellisario 2005 (riservato alle donne che si distinguono in campo manageriale a livello nazionale), ha introdotto in Telethon metodi rigorosi di selezione delle ricerche da finanziare, puntando tutto sulla terapia genica, una tecnica nella quale ci si serve dell’invasività del virus HIV, privato della componente patologica e modificato con il DNA contenente il tratto genico da riparare, che introdotto tramite una procedura ex-vivo (ossia: esterna al paziente), nelle cellule staminali prelevate dal sangue midollare, va a sostituire il tratto difettoso. Le cellule staminali col DNA risanato vengono successivamente reinfuse al paziente e, differenziandosi esse in tutti i tipi di cellule dell’organismo, danno luogo a cellule sane e alla completa guarigione dalla malattia. Questa tecnica è stata introdotta con pieno successo nella terapia di 5 malattie genetiche rare. La dott.ssa Pasinelli ha precisato che i loro programmi di ricerca possono richiedere fino a 15 anni di lavoro con investimenti ingentissimi, per cui gli offerenti delle campagne Telethon devono, possibilmente, contribuirvi in modo ricorrente e non solo con una singola offerta. L’ospite ha brevemente accennato ai progetti in corso, tra i quali spicca, per la sua rilevanza, quello sull’emofilia, che sta dando risultati promettenti, anche se è ancora lontano dalla conclusione. Ha sottolineato che la terapia genica usata da Telethon è diventata ormai un’eccellenza dei ricercatori italiani e presenta prospettive molto interessanti di applicazione anche nella cura di certi tipi di cancro.

Infine l’ospite ha raccontato un’emblematica storia (fra le tante che caratterizzano Telethon, in cui il benessere del paziente viene sempre posto al centro delle finalità) di quella mamma che, aspettando 3 gemelli, a uno dei quali era stata diagnosticata, in gravidanza, una delle malattie curabili con la terapia genica, prese la decisione di non abortire. Il piccolo paziente nacque, fu sottoposto alla terapia, guarì e ora è sano e vegeto.

Il Lions Club ha inteso compiere un service consegnando all’ospite, per mano del presidente Nunzio Borelli, una cospicua somma, con l’augurio che l’opera altamente meritoria di Telethon continui a trovare il supporto e la solidarietà di tutti.